最贵基因疗法获准上市:1465万治好脊髓肌肉萎缩症

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5月24日,美国,FDA通过史上最贵基因疗法Zolgensma:212.5万美元,该疗程能一次性治好脊髓性肌肉萎缩症。该疗法出格针对2岁以下患脊髓性肌肉萎缩症的儿童,通过向人体导入全长的SMN基因来重修基因成果,以此一次性治疗此病。公司暗示相较现有的Spinraza十年疗法,Zolgensma实际花消仅是其一半,别的药品还被保险笼罩, 外遇,且能分期5年付款。

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